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腾龙娱乐公司网址TL0826.com】【客服Q微97876896】在遗传病治疗领域，CRISPR-Cas9 技术有着多种应用策略且已取得一定成果。比如在单基因遗传病方面，像囊性纤维化、镰状细胞贫血等疾病，可通过直接修复患者体内的致病基因突变，有可能实现对这类疾病的根治。在人类干细胞模型和动物模型中，运用该技术将与突变位点断裂互补的 DNA 片段导入细胞，使细胞在进行 DNA 修复时参考导入的片段，已成功实现对部分目标基因序列的修复；对于因缺失或失活基因导致的遗传性疾病，也能够借助辅助质粒载体提供正常基因序列，并通过 CRISPR-Cas9 系统完成导入来替代异常或缺失的基因，在修复与囊性纤维化有关的基因突变上已取得初步成功。